Prosensa is een jong, dynamisch en snelgroeiend biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op onderzoek, ontwikkeling en commercialisatie van nieuwe, innovatieve geneesmiddelen. De focus ligt hierbij op zeldzame ziekten waarvoor nog geen behandeling bestaat. De baanbrekende technologie die hierbij wordt gebruikt, heet exon skipping of RNA modulatie.
De ziekte van Duchenne
Prosensa’s meest vergevorderde kandidaat-geneesmiddelen zijn in ontwikkeling voor de ziekte van Duchenne. Dit is een ernstig invaliderende en levensbedreigende spierziekte, die bij ongeveer een per 3500 pasgeboren jongens voorkomt. De ziekte kenmerkt zich doordat spieren steeds zwakker worden en de jongens meestal al op jonge leeftijd in een rolstoel terechtkomen. Later in het ziekteproces verzwakken ook de ademhalingsspieren en wordt kunstmatige beademing noodzakelijk. Vaak worden deze jongens niet ouder dan 30 jaar. Dit komt omdat bij de ziekte van Duchenne het lichaam een bepaald structureel eiwit, dystrofine, niet kan aanmaken. Dit belangrijke eiwit werkt als een soort schokdemper in de spieren en bij afwezigheid ervan worden spieren stug en verliezen ze langzaam hun functie.